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速递｜一次性永久降低心血管疾病风险！礼来逾5亿美元布局基因疗法
▎药明康德内容团队编辑
日前，Verve Therapeutics公司宣布，与礼来（Eli Lilly and Company）公司达成研发合作协议，聚焦于推动Verve公司靶向脂蛋白（a）——Lp（a）的临床前体内基因编辑项目。Verve公司将获得6000万美元的前期付款。
Lp（a）是一种与低密度脂蛋白（LDL）类似的颗粒，在肝脏中产生并且在血液中循环。Lp（a）是经过遗传学验证，导致动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）、缺血性中风、血栓形成和主动脉狭窄的独立风险因子。在Lp（a）浓度非常高（例如，≥150 nmol/L）的个体中风险增加最为明显。Lp（a）的浓度在出生时就确定了。生活方式的改变，如饮食和运动，以及目前批准的降脂疗法对Lp（a）水平的影响微乎其微。
Verve公司致力于利用碱基编辑疗法，通过一次性治疗永久性降低心血管疾病风险。该公司最初的三款在研疗法靶向与降低LDL胆固醇相关的基因，其中VERVE-101和VERVE-102靶向关闭肝脏中的PCSK9基因，VERVE-201旨在永久关闭肝脏中ANGPTL3基因的表达。VERVE-101已经进入临床开发阶段。VERVE-102和VERVE-201预计在2024年开始临床试验。
根据协议，Verve公司负责推动靶向Lp（a）的体内基因编辑疗法的研发，直至1期临床试验完成。礼来将负责随后的开发、生产和商业化活动。Verve将获得6000万美元前期付款，此外礼来将负责研发项目直至1期临床试验的费用。Verve还可能获得高达4.65亿美元的里程碑付款。
▲Sekar Kathiresan博士
Verve首席执行官Sekar Kathiresan博士在2021药明康德全球论坛中曾表示，在过去的20年里，我们一直专注于研究和解读风险相关的基因组，未来20年人类将会为了健康而改写基因组。
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